FDA contrazice administrația Trump, refuzând aprobarea unui medicament generic pentru autism
În cele din urmă, FDA a aprobat medicamentul doar pentru o afecțiune genetică rară, cu date mai clare, conform arstechnica.com. Acțiunile controversate ale administrației Trump au inclus promovarea medicamentului generic leucovorin ca tratament promițător pentru autism, dar FDA a hotărât că nu există suficiente dovezi pentru această utilizare.
👉 Promovarea leucovorinului de către administrația Trump
În septembrie, administrația Trump a întreprins ceea ce a descris ca fiind „acțiuni curajoase” privind autismul, incluzând promovarea medicamentului generic leucovorin ca un tratament promițător. Într-un comunicat de presă, Marty Makary, comisarul Administrației SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA), a afirmat că există un „număr din ce în ce mai mare de dovezi” care sugerează că medicamentul ar putea fi util. La un eveniment de presă de la Casa Albă, Makary a sugerat că ar putea ajuta „20, 40, 50% dintre copiii cu autism.” „Sute de mii de copii, în opinia mea, vor beneficia,” a spus el într-un alt moment al evenimentului.
Această afirmație îndrăzneață a fost, aparent, convingătoare. Un studiu publicat în The Lancet săptămâna trecută a constatat că noile prescripții pentru leucovorin la copiii cu vârste între 5 și 17 ani au crescut cu 71% în cele trei luni după acțiunile administrației Trump. Totuși, astăzi a devenit clar că restul FDA nu împărtășea opinia lui Makary și a altor oficiali din administrație. Într-un anunț, agenția de reglementare a declarat că a aprobat leucovorin pentru o afecțiune genetică rară – dar nu pentru autism.
👉 Decizia FDA privind aprobarea leucovorin pentru o afecțiune genetică rară
În comentarii pentru Associated Press, oficialii seniori din cadrul FDA au spus că au găsit puține dovezi pentru extinderea utilizării medicamentului la autism și, prin urmare, și-au restrâns revizuirea la tratamentul afecțiunii genetice rare, cunoscută sub numele de deficiență de folat cerebral (CFD) la adulți, cauzată de o mutație genetică în gena receptorului de folat 1 (CFD-FOLR1). Oficialii FDA au menționat de asemenea că, dintre puținele studii care susțin utilizarea leucovorinului pentru tratamentul autismului, unul dintre cele mai mari a fost retras luna trecută din cauza erorilor în date și analiza statistică. Reanalizarea datelor nu a reușit să reproducă concluziile inițiale pozitive.
Leucovorin, sau acid folinic, este o formă redusă de acid folic utilizată pentru a trata metabolismul afectat al folatului. O astfel de afectare poate apărea ca efect secundar al unor medicamente de chimioterapie, cum ar fi metotrexatul. CFD este o afecțiune neurologică marcată de cantități anormal de scăzute de metaboliți de folat în creier și include simptome precum întârzieri în dezvoltare, convulsii și anomalii ale mișcărilor, precum și altele care pot semăna cu autismul. Aceasta afectează mai puțin de 1 dintr-un milion în SUA.
Deși unele studii preliminare mici sugerează că leucovorin ar putea ajuta la ameliorarea simptomelor autismului la unii pacienți, constatările sunt departe de a fi concludente. Unii cercetători au ipotezat că unii pacienți cu autism ar putea avea niveluri scăzute de folat cerebral din cauza anticorpilor care blochează vitamina din creier. Totuși, așa cum a subliniat Autism Science Foundation în septembrie, membrii neautiști ai familiilor persoanelor cu autism pot avea, de asemenea, acești anticorpi, sugerând că aceștia nu sunt o cauză a afecțiunii.