Oamenii de știință au injectat celule stem în fetuși pentru a trata un defect de naștere. Iată ce s-a întâmplat
Therapia cu celule stem ar putea reprezenta o nouă frontieră în tratarea anumitor defecte de naștere. Cercetări preliminare publicate astăzi sugerează că celulele stem donor primite în uter pot ajuta copiii născuți cu spina bifida, conform gizmodo.com.
👉 Primul studiu mondial de terapie cu celule stem în uter pentru spina bifida și rezultate inițiale
Oamenii de știință de la Universitatea California, Davis, au condus primul studiu mondial de terapie cu celule stem în uter pentru spina bifida. Aceștia au descoperit că tratamentul, utilizat împreună cu intervenția chirurgicală prenatală, poate fi aplicat în siguranță, fără evenimente adverse persistente observate la niciunul dintre bebelușii născuți. Mai mult, celulele stem ar putea avea un impact pozitiv asupra eficienței intervenției chirurgicale și, prin urmare, asupra calității vieții copiilor. „Injectarea celulelor stem într-un făt în dezvoltare era o necunoscută totală. Suntem încântați să raportăm o siguranță excelentă,” a declarat Diane Farmer, autoarea principală a studiului și șefă a Departamentului de Chirurgie de la UC Davis, într-un comunicat al universității.
Spina bifida este un tip de defect al tubului neural, ceea ce înseamnă că coloana vertebrală și măduva spinării a unui făt nu se formează și nu se închid complet, așa cum ar fi normal. Severitatea poate varia, în funcție de cât de mult din coloană este expusă, dar de obicei este o afecțiune debilitantă care duce la probleme cognitive, urinare și de mobilitate pe termen lung. Tradițional, spina bifida a fost tratată prin intervenție chirurgicală care încerca să închidă țesutul spinal expus imediat după naștere. În ultimii ani, chirurgia fetală prenatală a devenit standardul de îngrijire, având rezultate îmbunătățite. Totuși, mulți copii continuă să experimenteze probleme de sănătate grave, chiar și după intervenția chirurgicală prenatală, inclusiv incapacitatea de a merge independent.
👉 Aplicarea celulelor stem în timpul intervenției chirurgicale prenatale și rezultate preliminare
Celulele stem au atras multă atenție științifică datorită potențialului lor de a îmbunătăți vindecarea regenerativă dincolo de limitele naturale ale corpului. Acest lucru a condus cercetătorii de la UC Davis și alții să se întrebe dacă ar putea ajuta să facă intervenția chirurgicală prenatală pentru spina bifida și mai eficientă. Studii anterioare pe animale păreau să sprijine această idee, ceea ce a dus la acest studiu actual, trialul CuRe faza I. Trialul a implicat șase femei însărcinate care aveau fetuși diagnosticați cu spina bifida între 2021 și 2022. Toți fetușii au primit intervenția chirurgicală standard de reparare spinală. Cu toate acestea, înainte ca intervenția chirurgicală să fie finalizată, cercetătorii au aplicat un plasture cu celule stem – derivate din placente donor – pe țesutul spinal expus al fetușilor.
Trialurile de faza I sunt destinate în principal să demonstreze siguranța unui tratament experimental, iar acesta pare a fi un succes evident. Nu au existat semne de complicații care ar putea fi plauzibil legate de terapia cu celule stem, cum ar fi dezvoltarea tumorilor. De asemenea, intervențiile chirurgicale s-au desfășurat fără probleme, fără infecții și cu vindecarea completă a rănilor la toți fetușii. Deși este încă prea devreme pentru a ști cu siguranță, celulele stem ar putea de asemenea să fi ajutat la îmbunătățirea rezultatelor chirurgicale. Scanările RMN au arătat că nou-născuții au experimentat toate o inversare a herniei cerebeloase, un semn că intervenția chirurgicală a funcționat conform așteptărilor. Iar niciunul dintre copii nu a avut nevoie de un șunt pentru hidrocefalie (acumulare de fluid în creier) înainte de a părăsi spitalul, o complicație altfel comună a spina bifida.
Rezultatele echipei au fost publicate vineri în jurnalul Lancet. Aceste rezultate sunt încă foarte timpurii. Va dura mai mult timp și cercetare pentru a ști dacă terapia cu celule stem a îmbunătățit de fapt sănătatea pe termen lung a acestor copii, dar și dacă poate face același lucru în mod constant pentru alții cu spina bifida. Există cu siguranță motive de optimism în legătură cu acest tratament, nu doar pentru spina bifida, ci și pentru alte condiții care se dezvoltă întâi în uter. „Acest lucru deschide calea pentru noi opțiuni de tratament pentru copiii cu defecte de naștere. Viitorul este promițător pentru terapia celulară și genică înainte de naștere,” a declarat Farmer. Cercetătorii vor urmări rezultatele pe termen lung ale celor șase copii originali. Și au început deja să avanseze cu un trial mai mare de faza I/IIa care va include 35 de copii.
